ET-01 β地贫基因编辑疗法

EdiGene

医疗健康|北京市|2015-05-25

一种用于β地中海贫血治疗的自体细胞修复产品。提取患者自体造血细胞,使用基因编辑技术对造成β地贫的基因缺陷进行进行修复,使其恢复较为正常的造血功能,然后回输患者进行治疗。该产品可提升患者生存治疗,治疗无需骨髓配型,亦无需长期输血及排铁治疗。目前该产品处于临床前开发阶段,尚未上市。

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