科济生物李宗海：世间没有“药神”，创新药最大价值是解决病患问题

由清科集团、投资界、新芽主办的2018中国创业武林大会于2018年9月18-20日在北京香格里拉大酒店举行。本届大会设立包括人工智能、企业服务、高端制造、新零售、泛娱乐、金融科技、医疗科技与器械等在内的16场行业视听风暴，横跨3大热门领域、万家精品项目以及百余家参评机构与行业媒体的强力支持下，汇集各领域领先的知名投资人和创业者进行一年一度行业的灵思碰撞。

此外，国内首家投资维度的企业评选——V50风云榜、新芽榜也将现场决出年度榜单。该榜单已陪伴创业者十三年，被誉为“行业投资风向标”。

会上，科济生物医药董事长兼CEO李宗海作了《谁是药神？国内生物医药创新的机遇与挑战》主题演讲，经投资界（微信ID：pedaily2012）精编如下：

各位朋友大家上午好！非常感谢清科集团请我来参加这次武林大会。“谁是药神”这个话题很有挑战性，主题应该是创新。

这些年中国医药有很大的改革，为什么有这样的改革？最关键的是思想的改变，以往创新药分六类，现在创新药就是创新出来跟别人不一样的药才叫创新的药，有了思想的改变才会有制度的改变，包括现在的创新药的优先评审等等制度的出台，包括国务院中央一系列的政策出台才有了现在更多创新医药企业的发展。

还有一个里程碑事件，2017年中国药监局加入了ICH，意味着我们的生物医药加入了国际技术体系，意味着我们的创新、标准制定跟国际接轨了，对于国外企业来说，进入这个标准没有什么障碍，意味着更容易进入中国，意味着全球一村了，意味着我们要接受国际挑战了。那我们靠什么接受挑战，只有靠创新，没有创新，根本不可能迎接这样的挑战。

药物的创新是全世界的难题，不是只有中国难。我们来看一组数据，2010年创造一个新药需要10亿美元十年的时间，到2016年左右需要15亿美元加14年的时间。根据德勤统计，现在可能要达到26亿美元左右才能产生一个新药，对创新药来说不是只有中国难，全世界都难。投资回报方面，2010年的投资回报是10%左右，但是2016年投资回报是3.7%，我们要给创新药投资者鼓掌，他们是真正的勇士，没有他们就没有创新药，有了这些投资机构才能让这个行业更好地发展。

国内外都面临同样的挑战，但是中国与发达国家相比还是不一样的，不一样在哪里？我们长期以来都主要做仿制药，创新性的专业人才在这方面还是缺乏的。中国病患非常多，还有临床研究中心多元化，另外在早期资本投入比较少，太早期的项目有挑战性，投资机构就需要更长时间的训练和筛选。资本退出在中国是非常难的，我们没有很好的退出路径，现在A股也不是太好。不过，2018年还是有好消息的，生物医药未盈利企业可在香港上市，多了一个资本退出的途径。科济生物是2014年底成立的，但是2015年初摩根大通就请我们到他们年会做报告，并希望帮助我们尽早上市，但是我们是本土的企业，当时还是很多障碍的。另外一个，国内的支付能力是比较弱的，保险体系整体来说不是非常完善；知识产权保护弱，监管力量人力尚少，虽然这几年发展很快，也非常努力，但总体来说跟美国还是有差异。

中国医药创新该如何走？全世界都面临挑战，美国这几年在不断地改革，就是要推进创新药更快地走向市场，减少它的研发成本，中国也在面临这项挑战，如果不改革，很多企业都很难发展。对于我们来说，医疗资源的配置，真正用到创新药上的资源还是少的，这方面是需要改变的。

老百姓的很多钱用在了哪里？用在了所谓的神药里面，这个广告做的很好，号称滴眼液能治疗白内障，没有一个药物能够治疗白内障，只有手术。你看它的广告投入2016年是2.6个亿，收入达到近10亿，大量的医疗资源浪费在这种所谓的神药上面。

世间确有神药，我们都知道像青蒿素就是神药，对于疟疾的控制给世界带来了极大的帮助。这张图是一个靶向药物，就是“我不是药神”影片里讲到的用于治疗慢性髓细胞性白血病的神药伊马替尼，这个药也是经过了十几年的发展，中间还一度差点夭折，这个药让肿瘤变成了一种慢性病，很多病人可以长期的生存。并不是有什么药神，这么多科学家一生可能就做这个药，能做成是非常了不起的成就。

今天跟大家介绍的是另外一种神药是CAR-T免疫细胞治疗，让肿瘤治愈不是梦。这样一个药对白血病治疗的总缓解率达到80%以上，去年8月份在美国上市。CAR-T免疫细胞治疗号称是复发难治性恶性肿瘤患者的福音，它可以通过在人体内扩增跟大量的肿瘤细胞打群架，把肿瘤细胞清除掉。

我们这个公司是国内第一家专注于做CAR-T的免疫细胞治疗企业，现在我们大概有180人的团队，分布在上海、北京和美国等等。目前有5个产品在做临床研究，其中有三个靶点是国际上第一个进入临床研究的，比如全球第一个针对肝癌的CAR-T细胞就是我们开发的，还有针对胃癌、胰腺癌、胶母细胞瘤等等，这些在国际知名期刊都有发表。这是国际上首个针对肝癌细胞的CAR-T细胞治疗。2015年我们做了临床研究，到今年7月份这两个病人所有指标都正常，治疗前者这两个患者已经都有癌栓了，一般一年内都会复发，但现在一切正常。所以用CAR-T细胞治疗是有望治愈患者的，当然还需要大量的实践和探索，需要时间的考验。治愈患者是我们的终极目标。

只有创新才能解决病人的问题，那么怎么来做创新？为什么需要那么多钱，主要是因为失败率太高，很多药物在临床上失败了，我们怎么样减少失败率？这个是需要系统性思考的，一定要非常的谨慎。

对于一个创新药企业来说最大的价值在于能不能解决患者的需求，就是所谓的社会价值，如果能做到这点，不用担心这个企业不能长远的发展。只要能做到真正能解决社会问题，这个企业将来最有可能成为一个伟大的企业，否则的话就很难持续发展。全世界每年新发肿瘤患者约1400万，在中国每年肿瘤新发病例约430万。现在几乎每天都会有肿瘤患者来找我。我自己是学医的，为什么要做创新药呢？当一个有责任的医生来说，最大痛苦是说你看到病人，但是没有办法治疗，没有手段治疗。这就是我要做创新药的根本原因。这也是我们为什么不断地开发新的药物针对那么多的适应症。

另外，我特别强调，对于做创新药来说，一定要有国际化的视野。我们看这组数据，比如说多发性骨髓瘤药物来拿度胺，这个并不是很常见的肿瘤，但是今年上半年这个药物的销售已经达到47亿美元，增长速度近20%，在中国销售额只有几千万，这是一个巨大的差别，我们必须得认识到这个现状。再看看其他的药物，比如阿达木单抗，峰值约180亿美元。CAR-T神药Yescarta，这个药一针是37.3万美元。上半年销售额达到1.08亿美元，第二季度比第一季度销售额增长速度是70%，意味着今年有可能突破4亿美元的销售。这在国内是不可能的，差距非常大，所以做创新药一定要走向国际。另外一个，要走向国际一定要重视知识产权，我们这个公司150个专利，但是我们也有很多血的教训，以前我们有的专利写保护的条款不够好，后来我们用美国顶级的专利律师事务所帮我们做，我们的专利水准也已经与国际同步了。中国现在专利申请数量已经很多的，但是真正好的专利还是较少的。

做创新药就是要坚持，我二十几年到现在只有一个目标治愈肿瘤，当然现在还没有达到，尽管有越来越多的患者得到了获益，但是否治愈还需要时间观察。在实体瘤真正要治愈的话还是要不断的摸索，不断的实践。

个人能力是非常有限的，创新药真的是需要团队的作战，我们现在的领导团队是国内国外基本上差不多一半，三个是在美国，四个是在国内。

总的来说，创新药全世界都一样，面对的都是很大的挑战，对于我们中国创新者来说，这个时代还是相当不错的，相对于十几年前现在已经好很多了，现在走出国门也更容易了，国际交流很便利了，走向国际化也是一个很好的时机，只要我们坚持创新，脚踏实地，大家都会有机会，感谢大家。