孤儿药研发公司Spruce Biosciences公司B轮融资8800万美元，瞄准遗传性内分泌疾病

2月21日，新芽Newseed(公众号ID：pelink)获悉，致力于罕见内分泌疾病疗法开发的Spruce Biosciences公司宣布完成8800万美元B轮融资，以推进其口服促肾上腺皮质激素释放因子（CRF-1）受体拮抗剂tildacerfont，在治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和其它适应症中的开发。

先天性肾上腺皮质增生症是一种罕见的遗传性内分泌疾病，由皮质醇合成的关键酶基因突变引起，其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95％的CAH病例是由于21-羟化酶缺陷所引起的。CAH病症在出生时即被确诊，且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化，男性睾丸肿瘤，早熟，身材矮小，多毛症，月经功能障碍和不孕。

第二代CRF-1受体拮抗剂tildacerfont（SPR001）是一种口服的高选择性小分子拮抗剂，也是第一个在临床研究中证明具有使CAH患者升高的雄激素正常化的非甾体分子。临床前研究表明，通过靶向递送，tildacerfont与CRF-1受体结合后阻断CRF刺激受体的功能，从而减少了过量的雄激素（A4），17-羟基孕酮（17-OHP）和促肾上腺皮质激素（ACTH）的产生，这些激素是肾上腺增生的主要驱动力。这可以使医生减少高剂量类固醇的使用，进而更好地控制病情。