新型基因编辑工具在多种疾病中应用

Cas13d家族CasRx蛋白因体积小、效率高被认为是未来应用中*具优势Cas13蛋白。此前仅在细胞水平证明CasRx高效性和特异性，我们首次利用CasRx在小鼠肝脏中实现Pten基因高效沉默，证实Cas13d系统在成体动物体内也具有靶向沉默RNA的活性，为临床治疗高脂血症提供可能，并首次通过AAV病毒递送 CasRx编辑工具在小鼠体内靶向Vegfa mRNA，为治疗年龄相关性黄斑病变提供新思路。