信玖凝?（波哌达可基注射液）

信玖凝?是中国*血友病基因治疗药物，填补了临床空白。其通过静脉给药将凝血因子IX基因导入患者体内，长期维持凝血因子水平，预防血友病B成人出血。获得NMPA突破性疗法及优先审评，并拿下FDA孤儿药与儿科罕见病资格、EMA先进疗法认证及沙特ODD。临床成果发表于《柳叶刀-血液病学》《新英格兰医学杂志》《自然-医学》等国际顶刊，并在2024 ISTH、ASH及2025 ISTH大会展示。